Traduciendo ciencia

Transformando vidas

Prolongando momentos en la vida de niños y adultos que viven con enfermedades poco frecuentes

Innovación impulsada por la ciencia y la pasión por los pacientes

PTC es una compañía biofarmacéutica global enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias transformadoras para niños y adultos que viven con enfermedades poco frecuentes. Durante 25 años, hemos utilizado nuestras plataformas científicas para abordar la causa raíz de estas condiciones y cumplir nuestra promesa: brindar más momentos a quienes confían en nosotros.

Actualmente, la empresa tiene presencia en más de 50 países en todo el mundo. En América Latina, en cerca de 15 países. En 2015, Brasil fue el primer país en recibir a PTC Therapeutics, seguido por Argentina.

Conoce nuestra ciencia

Focused research platforms at work for patients

Splicing

Modulación del proceso de splicing para controlar la producción de proteínas.

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Inflamación y Ferropoptosis

Acción sobre vías de estrés oxidativo e inflamación para tratar enfermedades del sistema nervioso central.

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Áreas Terapêuticas

Enfermedades en foco

Deficiencia de descarboxilasa de L-aminoácido aromático (AADC)

Condición genética poco frecuente que impide la producción de dopamina, un neurotransmisor esencial para el control de los movimientos y otras funciones neurológicas.

Distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Enfermedad genética poco frecuente y progresiva que afecta principalmente a los niños, causando debilitamiento muscular y pérdida de movilidad con el tiempo.

Fenilcetonuria (PKU)

Condición metabólica poco frecuente causada por alteraciones en la enzima PAH, que puede generar déficits cognitivos y convulsiones si no es tratada adecuadamente.

Amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (hATTR-PN)

Enfermedad genética poco frecuente y progresiva causada por la acumulación de proteínas anormales (amiloides) en los tejidos, afectando principalmente los nervios periféricos.

Síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

Caracterizada por niveles extremadamente altos de triglicéridos en sangre, lo que puede causar pancreatitis recurrente y otras complicaciones. El control estricto de la dieta y el seguimiento especializado son esenciales.

Lipodistrofia parcial familiar (LPF)

Condición metabólica poco frecuente que provoca la pérdida de grasa en regiones específicas del cuerpo, no asociada a la alimentación ni al gasto de energía, acompañada por alteraciones metabólicas.

Ataxia de Friedreich (AF)

Trastorno neuromuscular poco frecuente, físicamente debilitante y con expectativa de vida reducida, que afecta principalmente al sistema nervioso y al corazón.

Conoce todas las áreas terapéuticas

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Trabajando como OnePTC

Como OnePTC, entendemos la urgencia de ayudar a quienes tienen necesidades médicas significativas no cubiertas. Estamos motivados para ofrecer soluciones y nuevas posibilidades a nuestros pacientes.

Hacer cosas que nadie ha hecho antes es difícil. Pero eso no nos detiene. Nos apasiona lo que hacemos.

Si buscas un trabajo con propósito y colegas inspiradores, crece con nosotros.

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